RNA形式的锐湃尔®技术展示对人源细胞的基因编辑能力,或为基因治疗带来曙光

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RNA形式的锐湃尔®技术展示对人源细胞的基因编辑能力,或为基因治疗带来曙光。

完全人源的基因编辑技术—锐湃尔®,已实现通过RNA的形式对人源细胞进行基因编辑,将外源序列有效并准确的插入至人源细胞的基因组中。

例:一段外源性序列连接靶位点上下游序列及经改造的Alu元件序列以RNA的形式导入细胞后,通过锐湃尔®技术将其插入至Hela细胞的IT15基因中随机选定的靶位点。qPCR结果显示:

Ct值GAPDH待插入序列插入ΔCtΔΔCt(实验组ΔCt平均值-对照组ΔCt平均值)拷贝数相对量(2ΔΔCt
对照组板126.05N/A13.95
对照组板226.41N/A13.59
对照组板326.49N/A13.51
对照组平均值  13.68±0.190.00±0.191.00(0.88-1.14)
实验组板125.5525.03-0.52
实验组板224.9024.67-0.23
实验组板325.1224.99-0.13
实验组平均值  -0.29±0.17-13.97±0.1716046.82(14263.10-18053.61)

IT15基因为亨廷顿病(Huntington’s disease,HD)的致病基因,该示例展示了锐湃尔技术在人源细胞中的基因编辑能力,具有临床应用的潜能,尤其是体内基因编辑的一大难点在于DNA难以入核,而RNA形式的锐湃尔技术则克服了这一问题。该技术或为未来各类遗传病和基因相关疾病的治疗带来曙光和可能性,在临床应用前还需进一步研究。

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