以人为本 取自于人 受之于人

致力于分子生物学技术研发及其临床转化,以及其他类型临床药物研发

专注于探究人体中的潜在机制,将所得转化为相应技术和产品

Based on human,acquiring from human,giving back to human

Expertising in research and development of molecular biology and corresponding clinical translation,as well as other types of medicines

Focusing on exploring underlying mechanisms in human, translating the findings into corresponding techniques and products

关于北京红云青霄

红云青霄(北京)科技有限公司是一家致力于分子生物学技术研发和临床转化,其他类型临床药物研发的高水平科研单位。

秉承“以人为本,取自于人,受之于人”的科学研发理念,扎根于人体机制研究及医疗研究,以转化为相应技术和产品。

受益于“源自于人”的理念,我们的技术和产品具有便捷、高效且适应性强等特点,同时亦拥有较好的科研、临床及其他实际应用价值和前景。

掌握6项创新技术发明

目前具有基于人源逆转座子及人源逆转录酶并由DNA表达介导的创新性基因编辑技术一项、由RNA和RNP介导的创新性基因编辑技术一项,基于人源逆转座子及人源逆转录酶的基因编辑辅助技术一项(包括DNA、RNA及RNP形式),同时还拥有有关脑退行性疾病治疗方法及技术手段两项,及脑内免疫细胞广泛性基因编辑技术一项,均处于进一步研发和临床转化中。

创新性基因编辑技术

锐湃尔®(REPERE®)

锐湃尔®应用人类基因组中的逆转座子(Alu元件及LINE-1转座子)、人源核酸内切酶以及逆转录酶ORF2p,整个技术完全为人源,锐湃尔®可识别基因组上靶位点上游的长序列片段并剪切基因组靶位点处的DNA单链,同时将含有待插入序列的RNA转化为双链DNA,最终经效率提高的同源重组机制将待插入序列插入至基因组靶位点中。该技术由于仅在靶位点处形成双链DNA、识别序列长以及完全为人源等特点,使得其具有高靶向性、低脱靶率及极低免疫原性等优势,并可以较高效率向基因组插入长片段序列。同时,该技术所采用的核酸内切酶仅切开基因组单链,此后通过同源重组进行序列插入,极大的避免了使基因组发生双链断裂的风险,因此具有较高的安全性。

锐湃尔的®技术应用特征

锐湃尔®可通过DNA、RNA(包括体外转录形式)或RNP多种形式介导基因编辑,具有较高的临床应用潜能及临床价值。

基因编辑辅助技术

刻毋限®(Copifinite)®

刻毋限®技术应用Alu元件等人源逆转座子,结合人源的逆转录酶ORF2p,使由DNA载体转录产生的含有靶位点及待插入序列信息的特定RNA被不断逆转录为DNA,为TALEN、ZFN或CRISPR-Cas9等基因编辑技术在切开基因组后提供充足的同源重组模板,从而提高基因编辑的效率。

刻毋限®技术同样可以在体外制备RNA或于体外使RNA结合ORF2p等蛋白形成RNP后再给予目标体系发挥作用,使CRISPR-Cas9技术彻底脱离DNA成分。

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