临床转化 / Clinical Transformation

红云青霄欢迎基于锐湃尔®(REPERE®)基因编辑技术和刻毋限®Copifinite®)基因编辑辅助技术的
相关合作及共同开发。

锐湃尔®(REPERE®)基因编辑技术

锐湃尔®基因编辑技术目前处于临床转化阶段,在遗传性疾病、肿瘤及自身免疫性疾病等多个领域具有潜在价值。锐湃尔®基因编辑技术脱胎于人类基因组及相关机制,其人源属性使其可能出现的免疫反应风险大幅降低。此外,锐湃尔®基因编辑技术的靶向原理使其难以脱靶,单纯的基因组单链切开避免了双链断裂及随机序列引入风险,以及RNA和RNP的作用形式避免了DNA的遗传物质引入等,均使其更加安全有效,适于进一步临床转化。目前我们已于数个遗传病相关基因如亨廷顿舞蹈病的相关致病基因IT15基因和脆性X综合征的相关致病基因FMR1基因上进行尝试并取得了初步成果。

刻毋限®转染辅助技术

刻毋限®基因编辑辅助技术目前处于临床转化阶段,其在提升目前已有的基因编辑技术如CRISPR-Cas9、ZFN及TALEN等技术的基因编辑效率及基因编辑技术的去DNA化等方面具有潜在价值。刻毋限®基因编辑辅助技术的主要功能组分为人源逆转座子及人源逆转录酶,通过在细胞内或体内不断转录模板RNA并将其逆转录,达到不断扩增同源重组模板的效果,为基因编辑提供充足模板。刻毋限®技术的完全人源性质使其更为安全,免疫反应风险也更低,所用逆转座子及逆转录酶即使在正常人体胚胎内亦有高表达。随着基因编辑技术在临床应用方向的飞速发展,将亟需一种安全亦有效的、并具有人体应用潜质的模板扩增工具,届时刻毋限®技术的价值将得到进一步的发掘和提升。

购物篮